El equipo de investigación planea probar la estrategia pronto para promover su implementación en pacientes.
Estudios recientes de varias instituciones en los Estados Unidos han encontrado que la terapia de edición de genes puede prevenir eficazmente la infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH). Es el primero en combinar la estrategia dual de edición de genes requerida para la infección por VIH-1, el virus que causa el SIDA, con medicamentos antirretrovirales para curar completamente la infección.
«La idea de usar técnicas de edición de genes para combinar la escisión del ADN del VIH-1 con la inactivación de CCR5 [un correceptor que ayuda al virus a ingresar a las células] se basa en observaciones de curas reportadas en pacientes humanos», dijo Kamel Khalili, profesor de la Facultad de Medicina de la Universidad de Temple.»En una de las pocas curas del VIH en humanos, el paciente se sometió a un trasplante de médula ósea de leucemia utilizando células de donantes con una mutación CCR5 inactivante».
En estudios anteriores, los investigadores pudieron eliminar una serie de ratones humanizados (que tenían genes, células, tejidos y/u órganos humanos funcionales) utilizando terapias conocidas como el «arte láser». La estrategia se basa en el uso de la terapia antirretroviral (TAR) por su liberación efectiva lenta y efecto prolongado (LASER). LASER-ART, que mantiene baja la replicación del VIH durante largos períodos de tiempo, fue desarrollado conjuntamente por Howard E. Gendelman y Benson Edagwa en el Centro Médico de la Universidad de Nebraska.
Sin embargo, los investigadores encontraron que el VIH eventualmente puede resurgir de los reservorios de tejido que los medicamentos antirretrovirales no pueden alcanzar y causar infecciones de rebote. Esto se hace porque el VIH integra su ADN en el genoma de la célula huésped durante un largo período de tiempo hasta que se detiene la terapia antirretroviral y se produce una recaída.